2021年1月29日， 溫州市唯一一家醫(yī)院參與的“評(píng)估中國(guó)高膽固醇血癥患者應(yīng)用IBI306療效和安全性的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的III期臨床研究” 在我院心內(nèi)科召開啟動(dòng)會(huì)，這是心內(nèi)科開展的第二個(gè)III期藥物臨床研究和第四個(gè)藥物臨床研究。啟動(dòng)會(huì)由心血管內(nèi)科藥物臨床研究負(fù)責(zé)人陳曉曙主任主持，院機(jī)構(gòu)辦熊建華主任及秘書金立君、心內(nèi)科藥物臨床研究團(tuán)隊(duì)、申辦方信達(dá)生物制藥團(tuán)隊(duì)等近20人參加。

IBI306即重組全人源抗前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9（PCSK-9）單克隆抗體注射液，是信達(dá)生物制藥自主研發(fā)的創(chuàng)新生物藥，能特異性結(jié)合PCSK-9分子，通過減少PCSK-9介導(dǎo)的LDLR內(nèi)吞來增加LDLR水平，繼而增加LDLR的清除，顯著降低LDL-C的水平。該藥物I期和II期臨床研究順利，療效和安全性好，在組長(zhǎng)單位北京大學(xué)人民醫(yī)院研究團(tuán)隊(duì)帶領(lǐng)下，我院參與的“IBI306治療非家族性高脂血癥（高膽固醇血癥合并高危 / 極高危心血管風(fēng)險(xiǎn)）”III期臨床研究已順利結(jié)束入組。

這是同一藥物在我院進(jìn)行的第二個(gè)III期藥物臨床研究，有兩大特色：1、除了符合條件的高膽固醇血癥外，可以入選60例雜合子的家族性高膽固醇血癥對(duì)象，對(duì)可疑雜合子家族性高膽固醇血癥對(duì)象，免費(fèi)提供血脂基因檢測(cè)；2、所有研究對(duì)象，均可參與3個(gè)月的開放期研究，也就是說每一研究對(duì)象在開放期均能接受研究藥物IBI306的治療。

雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）診斷標(biāo)準(zhǔn)是：

確診HeFH：即總膽固醇＞7.5 mmol/L，或LDL-C濃度＞4.9 mmol/L，并且至少符合以下兩條的任意一條可確診：1）患者存在肌腱黃色瘤，或其親屬（一級(jí)或二級(jí)至少具備一人）存在肌腱黃色瘤；2）具有LDL受體，ApoB-100或者PCSK9基因突變的證據(jù)；

疑似HeFH：即總膽固醇＞7.5 mmol/L，或LDL-C濃度＞4.9 mmol/L，并且至少符合以下兩條的任意一條：1）二級(jí)親屬50歲前或一級(jí)親屬60歲前有心肌梗死病史；2）一級(jí)或二級(jí)成人親屬具有總膽固醇＞7.5 mmol/L病史或子女、兄弟、姐妹16歲或16歲前具有總膽固醇＞6.7 mmol/L病史。

  由于雜合子家族性高膽固醇血癥心血管風(fēng)險(xiǎn)極大，目前常規(guī)藥物不能得到有效控制，若能有機(jī)會(huì)參加這個(gè)臨床研究，對(duì)患者來講無疑是巨大的福利，從2021年2月開始，就可以入組臨床研究對(duì)象了。

心內(nèi)科 陳曉曙